Le projet de recherche européen ICOD, porté par la société Aelis Farma et coordonné par Rafael de La Torre (IMIM, Barcelona), vise à développer et mettre à disposition une nouvelle entité chimique permettant d’améliorer les performances cognitives chez les personnes avec une trisomie 21.
En quoi consiste ce projet de recherche ?
Le système endocannabinoïde regroupe un ensemble de récepteurs présents dans tout le corps humain. Il joue un rôle crucial dans le maintien des différents équilibres existants. Ce système de communication physiologique est composé de récepteurs membranaires CB1 et CB2.
Les récepteurs CB1 interagissent avec des substances présentes dans l’organisme et sont situés principalement dans le cerveau.
Une hyperactivité du récepteur CB1 peut être impliquée dans les troubles du développement cognitif, en particulier dans la trisomie 21.
La nouvelle entité chimique, développée par Aelis Farma, semble inhiber l’hyperactivité du CB1 sans modifier la physiologie de ce récepteur et par conséquent n’induirait pas d’effets secondaires comportementaux.
Où en sommes-nous du développement de cette nouvelle entité chimique ?
Démarré en février 2021, le projet ICOD a passé toutes les étapes de validation réglementaire, notamment pour s’assurer de l’innocuité de l’entité chimique développée, pour pouvoir désormais être évalué chez nos patients, en termes d’efficacité.
Ainsi un nouvel essai thérapeutique devrait débuter dans le courant du premier semestre 2025, dans une dizaine de centres européens (Espagne, France et Italie) dont l’Institut Jérôme Lejeune.
De 200 à 250 patients porteurs de trisomie 21, âgés de 16 à 35 ans, devraient être recrutés, dont une vingtaine à l’Institut. L’étude devrait durer, pour chaque patient, autour de 8 mois (1 mois de screening, 6 mois de traitement et 6 semaines de suivi).
Elle permettra d’évaluer l’amélioration des performances cognitives et l’effet sur les fonctions adaptatives, après 6 mois de traitement, tout en continuant à recueillir des informations sur la sécurité d’utilisation et la tolérance associée.